一年前，深圳微芯生物科技股份有限公司(以下簡(jiǎn)稱“微芯生物”)成為中國(guó)首家登陸科創(chuàng)板的原創(chuàng)新藥企業(yè)。頭頂“科創(chuàng)板創(chuàng)新藥第一股”光環(huán)的背后，是其從2001年在深圳創(chuàng)立公司以來(lái)長(zhǎng)期的披荊斬棘歷程。

“深圳這片充滿包容、公平、創(chuàng)新的沃土滋養(yǎng)了一批各行各業(yè)的領(lǐng)軍企業(yè)和優(yōu)秀企業(yè)家，而他們用自己的創(chuàng)新拼搏開(kāi)創(chuàng)了令世界矚目的‘深圳速度 ’?！蔽⑿旧飫?chuàng)始人、董事長(zhǎng)魯先平表示。

目前，微芯生物憑借自主構(gòu)建的國(guó)際領(lǐng)先的“基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)與早期評(píng)價(jià)平臺(tái)”核心技術(shù)體系，已開(kāi)發(fā)出了以西達(dá)本胺、西格列他鈉、西奧羅尼為代表的一系列原創(chuàng)新藥，在全球性原創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域取得了令人矚目的成就。

“燒錢”研發(fā)首個(gè)抗腫瘤原創(chuàng)新藥

2001年，微芯生物前身深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司在深圳高新區(qū)創(chuàng)立。公司專注于原創(chuàng)新分子實(shí)體藥物的研發(fā)，創(chuàng)始人為魯先平。

就在當(dāng)年，微芯生物來(lái)到深圳第三屆高交會(huì)，推出自主構(gòu)建的國(guó)際先進(jìn)的“基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評(píng)價(jià)平臺(tái)”核心技術(shù)體系。

2005年，這家公司就研發(fā)出首個(gè)抗腫瘤藥物西達(dá)本胺，向國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局提交了臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。西達(dá)本胺是中國(guó)醫(yī)藥歷史上第一個(gè)具有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的原創(chuàng)新藥。創(chuàng)新藥指含有新的結(jié)構(gòu)、具有明確藥理作用且具有臨床價(jià)值的藥品，被譽(yù)為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“皇冠上的明珠”。

不過(guò)，創(chuàng)新藥極為燒錢。按照當(dāng)時(shí)中國(guó)新藥注冊(cè)“審批制”要求，審批時(shí)間至少需要6個(gè)月，公司面臨融資壓力，一些第一輪投資者擔(dān)心退出難，要求微芯轉(zhuǎn)做現(xiàn)金流更好的外包服務(wù)。魯先平和他的團(tuán)隊(duì)堅(jiān)持“做中國(guó)自己的原創(chuàng)藥”的初衷，決定將西達(dá)本胺授權(quán)出去，一方面幫助公司渡過(guò)難關(guān)，另一方面實(shí)現(xiàn)了公司原創(chuàng)藥的全球同步開(kāi)發(fā)。這也造就了中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)史上首個(gè)中國(guó)原創(chuàng)新藥授權(quán)發(fā)達(dá)國(guó)家的案例。

到2009年，西達(dá)本胺進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)關(guān)鍵時(shí)刻，面臨巨大的臨床研發(fā)費(fèi)用和同期啟動(dòng)產(chǎn)業(yè)化建設(shè)的雙重壓力。這時(shí)深圳市委市政府及時(shí)伸出援手，提出一定要把微芯生物留在深圳，確定了由深圳市政府為微芯生物代建產(chǎn)業(yè)化基地，幫助西達(dá)本胺的產(chǎn)業(yè)化得以在深圳順利實(shí)施。

終于，微芯生物以國(guó)家“863”及“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)成果、首個(gè)抗腫瘤原創(chuàng)新藥的身份于2014年底獲批上市。

見(jiàn)證深圳創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的光榮夢(mèng)想

據(jù)了解，截至目前，微芯生物已成功開(kāi)發(fā)了西達(dá)本胺、西格列他鈉、西奧羅尼等一系列新分子實(shí)體且作用機(jī)制新穎的原創(chuàng)新藥，覆蓋腫瘤、代謝性疾病和自身免疫性疾病三大領(lǐng)域。

其中，西達(dá)本胺已于2014年底獲批上市，用于治療血液腫瘤中的復(fù)發(fā)及難治性的外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)，2019年底針對(duì)乳腺癌的適應(yīng)癥也順利獲批;新型胰島素增敏劑西格列他鈉的上市申請(qǐng)已于2019年9月獲受理;新型三通路靶向抗腫瘤藥物西奧羅尼目前正在開(kāi)展肝癌、卵巢癌、小細(xì)胞肺癌、非霍奇金淋巴瘤四個(gè)單藥適應(yīng)癥的II期臨床研究。此外，公司還有多個(gè)處于臨床前研究的原創(chuàng)新藥產(chǎn)品管線，保證公司未來(lái)可持續(xù)發(fā)展。

從中國(guó)原創(chuàng)新藥的先行者、拓荒者，到如今的引領(lǐng)者，微芯生物的成長(zhǎng)路程深深地打上深圳的烙印。魯先平表示，微芯生物從無(wú)到有、從小到大的成長(zhǎng)之路，見(jiàn)證著深圳創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的光榮夢(mèng)想，處處彰顯了深圳“鼓勵(lì)創(chuàng)新、銳意改革”的特質(zhì)和“敢闖敢試、敢為天下先”的特區(qū)精神。

得益于深圳對(duì)微芯生物這類生物醫(yī)藥公司長(zhǎng)期培育，如今，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，一大批自主創(chuàng)新成果先后誕生于深圳。世界上第一個(gè)基因治療藥物、第一張亞洲人基因圖譜、第一臺(tái)彩色超聲多普勒血液成像系統(tǒng)、第一臺(tái)伽馬射線治療系統(tǒng)、中國(guó)第一臺(tái)擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的雙向波除顫監(jiān)護(hù)儀、中國(guó)首個(gè)抗腫瘤原創(chuàng)化學(xué)新藥等。而這些創(chuàng)新成果以點(diǎn)帶面，推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)增速躍居七大戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)之首。

“讓全球患者用到中國(guó)原創(chuàng)新藥”

魯先平介紹，對(duì)他而言，相較于西達(dá)本胺實(shí)現(xiàn)本土原創(chuàng)新藥0到1的突破這一里程碑式的意義，另外一件事更讓他印象深刻。

今年2月，西達(dá)本胺治療外周T細(xì)胞淋巴瘤適應(yīng)癥的恩慈治療(同情用藥)獲中國(guó)臺(tái)灣TFDA批準(zhǔn)，這意味著臺(tái)灣患者可以使用中國(guó)自主研發(fā)的原創(chuàng)新藥。

業(yè)內(nèi)人士介紹，在臺(tái)灣，復(fù)發(fā)或難治外周T細(xì)胞淋巴瘤患者能夠選擇的藥物非常有限。目前針對(duì)這一疾病，臺(tái)灣TFDA僅批準(zhǔn)了一個(gè)化療藥(Folotyn)，如果患者使用這個(gè)藥物化療2個(gè)周期后沒(méi)有達(dá)到緩解，也沒(méi)有辦法進(jìn)行骨髓移植的話，就無(wú)藥可用。

由于西達(dá)本胺在臺(tái)灣還沒(méi)有獲批上市，為了滿足患者臨床治療的迫切需求，由醫(yī)師提出了西達(dá)本胺的恩慈治療申請(qǐng)，經(jīng)醫(yī)院IRB及TFDA批準(zhǔn)后，由華上生醫(yī)(微芯生物西達(dá)本胺臺(tái)灣合作伙伴)提供免費(fèi)治療藥物。目前在臺(tái)灣地區(qū)，已有45例患者申請(qǐng)了西達(dá)本胺的恩慈治療并通過(guò)治療獲益。

“在患者已經(jīng)沒(méi)有藥物可以使用的狀況下，通過(guò)使用西達(dá)本胺幫助他們控制病情，這讓我覺(jué)得我們?cè)谂_(tái)灣做西達(dá)本胺恩慈治療是非常有意義、有價(jià)值的事情，也是新藥開(kāi)發(fā)者努力的最大回報(bào)，”華上生醫(yī)董事長(zhǎng)陳嘉南博士解釋。

就像跨國(guó)藥企的新藥在全球同步進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)一樣，如今，源自中國(guó)、走向全球的西達(dá)本胺在美國(guó)、日本、中國(guó)和中國(guó)臺(tái)灣等國(guó)家和地區(qū)同步開(kāi)發(fā)，幫助到全球更多的患者。